bluebird bio erhält positive CHMP-Stellungnahme für Zynteglo[TM], einer Gentherapie für Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) und einem Nicht-Beta0/Beta0-Genotyp (FOTO)

(ots) -
- Positive CHMP-Stellungnahme in der EU für erste Gentherapie für
TDT bei bestimmten erwachsenen und jugendlichen Patienten

- Die Prüfung belegt, dass die Therapie dabei hilft, erwachsene
und jugendliche Patienten mit transfusionsabhängiger
Beta-Thalassämie und Nicht-Beta0/Beta0-Genotyp von der
Notwendigkeit regelmäßiger Bluttransfusionen zu befreien

- Zynteglo ist die erste Gentherapie, für die bluebird bio die
Prüfung einer Zulassungsbehörde beantragt

bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) gab heute bekannt, dass der
Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for
Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine
positive Stellungnahme veröffentlicht hat, in der er die bedingte
Zulassung von Zynteglo[TM] (autologe CD34+ Zellen, die das Beta
A-T87Q-Globin-Gen kodieren, bisher als LentiGlobin[TM] bezeichnet)
empfiehlt. Dabei handelt es sich um eine einmalige Gentherapie für
Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit transfusionsabhängiger
Beta-Thalassämie (TDT) und einem Nicht-Beta0/Beta0-Genotyp, für die
eine hämatopoetische Stammzell-Transplantation (HSZT) in Frage kommt,
aber kein verwandter Spender mit passendem humanen Leukozytenantigen
(HLA) verfügbar ist.

"Wir freuen uns sehr, dass die erste Gentherapie, die wir für die
Zulassung eingereicht haben, eine positive CHMP-Stellungnahme
erhalten hat. Unser Ziel ist es, dass TDT-Patienten durch die
Therapie eigenständig ausreichend Hämoglobin produzieren können, um
ihre Abhängigkeit von chronischen Bluttransfusionen zu reduzieren
oder sie komplett davon zu befreien. Die Stellungnahme ist ein
wichtiger Schritt auf dem Weg, unsere Therapie für Patienten in
Europa verfügbar zu machen", so Susanne Digel, General Manager
bluebird bio Germany GmbH. "Uns ist bewusst, welche wichtige Rolle

die TDT-Gemeinschaft, Patienten und klinische Prüfer dabei gespielt
haben, diesen Schritt gehen zu können. Wir freuen uns auf die
Entscheidung der Europäischen Kommission in den kommenden Monaten."

TDT ist eine schwere genetische Erkrankung, die durch Mutationen
im Beta-Globin-Gen verursacht wird, wodurch der Körper zu wenig oder
kein Hämoglobin produziert. Um zu überleben, sind Menschen mit TDT
lebenslang auf chronische Bluttransfusionen angewiesen, durch die die
Hämoglobinwerte aufrechterhalten werden. Diese Transfusionen bergen
das Risiko fortschreitender Multiorganschädigung aufgrund einer
unvermeidlichen Eisenüberladung.

Der Therapie wurde im Rahmen des Priority Medicines
(PRIME)-Programms der EMA sowie im Rahmen von Adaptive Pathways
Programmen ein beschleunigtes Zulassungsverfahren gewährt. Dieses
Verfahren fördert Arzneimittel, die einen erheblichen therapeutischen
Vorteil gegenüber bestehenden Behandlungen bieten können oder
Patienten ohne Behandlungsmöglichkeiten zugutekommen. Die Europäische
Kommission, die letztlich über die Marktzulassung in der Europäischen
Union entscheidet, wird nun die positive Stellungnahme des CHMP
bewerten. Eine positive CHMP-Stellungnahme ist einer der letzten
Schritte vor der letztlichen Zulassung eines neuen Medikaments. Die
Entscheidung der Europäischen Kommission ist für das zweite Quartal
2019 zu erwarten.

"Für viele meiner Patienten bedeutet TDT eine lebenslange
Abhängigkeit von chronischen Bluttransfusionen,
Eisen-Chelat-Therapien und unterstützenden Therapien zur Behandlung
von Blutarmut und anderen schwerwiegenden Komplikationen dieser
Krankheit", sagt Professor Dr. Franco Locatelli, Professor für
Pädiatrie an der Universität Sapienza und Direktor der Abteilung für
Pädiatrische Hämatologie/Onkologie, Zell- und Gentherapie, am IRCCS
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, beide im italienischen Rom. "Die
Belastung für diese Patienten und deren Angehörige ist erheblich und
geht über die unmittelbaren Auswirkungen auf die Gesundheit hinaus.
Sie betrifft auch ihren Alltag, der von den Symptomen,
Krankenhauseinweisungen und der notwendigen chronischen Versorgung,
die für die TDT erforderlich sind, bestimmt wird."

"Die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten für TDT, einschließlich
regelmäßiger Bluttransfusionen alle zwei bis vier Wochen und der
täglichen Eisen-Chelat-Therapie, haben viele psychologische und
soziale Folgen, einschließlich Marginalisierung und Isolation. Bei
vielen Patienten können TDT-bedingte Folgeerkrankungen zu einer
verkürzten Lebensdauer führen. Die internationale
Patientengemeinschaft hat daher das Wiedererwachen des
wissenschaftlichen Interesses und die sich rasant entwickelnde
Erforschung der Gentherapie bei TDT in den letzten Jahren aufmerksam
verfolgt", so Androulla Eleftheriou, Director bei der Thalassemia
International Federation. "Die mögliche Zulassung einer Gentherapie
lässt also darauf hoffen, dass wir den Krankheitsverlauf für
Patienten mit TDT drastisch verändern werden können."

Der Therapieansatz fügt Kopien einer modifizierten Form des
Beta-Globin-Gens (Beta-Globin AT87Q) den eigenen blutbildenden
hämatopoetischen Stammzellen (HSZs) des Patienten hinzu. Dies
bedeutet, dass keine HSZs von Spendern benötigt werden, wie es für
die allogene HSZTransplantation (allo-HSZT) erforderlich ist. Die
HSZs eines Patienten werden gesammelt und durch einen Prozess, der
als Apherese bezeichnet wird, aus dem Körper entnommen. Anschließend
werden sie in ein Labor gebracht, wo mithilfe eines lentiviralen
Vektors eine oder mehrere Kopien des Beta-Globins AT87Q-Gens in die
HSZs des Patienten eingefügt werden. Dieser Vorgang wird als
Transduktion bezeichnet. Bevor die modifizierten HSZs den Patienten
erneut durch eine Infusion verabreicht werden, erhalten diese eine
Chemotherapie, um ihr Knochenmark auf die modifizierten HSZs
vorzubereiten. Sobald ein Patient über das Beta-Globin AT87Q-Gen
verfügt, ist sein Körper in der Lage, HbAT87Q, ein von der
Gentherapie abgeleitetes Hämoglobin, in der Menge produzieren, die
die Notwendigkeit von Transfusionen signifikant reduziert oder
beseitigt.

Daten, die das klinische Profil von Zynteglo unterstützen

Die positive Stellungnahme des CHMP wird durch Wirksamkeits-,
Haltbarkeits- und Sicherheitsdaten der abgeschlossenen
Phase-1/2-Studie HGB-205 und Phase-1/2- Northstar (HGB-204) sowie
Daten aus der laufenden Phase-3-Studien Northstar-2 (HGB-207) und
Northstar-3 (HGB-212) und der Langzeit-Follow-up-Studie LTF-303
unterstützt.

Zum 14. September 2018 zeigten Daten aus der Phase-1/2-Studie
Northstar, dass 80 Prozent (n = 8/10) der Patienten mit
Nicht-Beta0/Beta0-Genotypen die Transfusionsunabhängigkeit
erreichten, d. h. sie hatten mindestens 12 Monate lang keine
Transfusion erhalten und einen HämoglobinWert von größer/gleich 9
g/dl beibehalten. Diese acht Patienten hatten zum Stichtag eine
durchschnittliche Dauer von 38 Monaten (21 - 44 Monate)
Transfusionsunabhängigkeit.

In den Phase-3-Studien Northstar-2 und Northstar-3 wurde Zynteglo
mit einem präzisierten Prozess hergestellt, der die in der
Northstar-Studie beobachteten klinischen Ergebnisse weiter verbessern
sollte. Zum 14. September 2018 betrug der Median (min, max) des
Gesamthämoglobins für Patienten sechs Monate nach der
Zynteglo-Infusion in der Northstar-2Studie (n = 10) 11,9 g/dl (8,4
g/dl, 13,3 g/dl).

Patienten werden weiterhin in den laufenden Phase-3-Studien
Northstar-2 und Northstar-3 sowie in der Langzeit-Follow-up-Studie
LTF-303 evaluiert.

Während der klinischen Studien wurden nicht schwerwiegende
Nebenwirkungen beobachtet, darunter Hitzewallungen, Dispnoe,
Abdominalschmerz, Gliederschmerzen und nicht-kardialer Brustschmerz.
Als schwerwiegende Nebenwirkung wurde Thrombozytopenie, die
möglicherweise auf die Therapie zurückzuführen ist, festgestellt.

Weitere Nebenwirkungen, die während der klinischen Studien
beobachtet wurden, sind konsistent mit den Nebenwirkungen von HSZ und
Knochenmarksablation mit Busulfan, einschließlich der schwerwiegenden
Nebenwirkung Lebervenenverschlusserkrankung.

Über bluebird bio, Inc.

bluebird bio ist wegweisend im Bereich der Gentherapie. Wir
entwickeln Gentherapien für schwerwiegende genetische Erkrankungen
und Krebs. Unser Hauptsitz ist in Cambridge, Massachusetts. Unser
Ziel ist es, dass Menschen mit potenziell lebensbedrohlichen
Erkrankungen und begrenzten Behandlungsmöglichkeiten ein erfülltes
Leben führen können. Neben unserer Arbeit in den Laboren engagieren
wir uns dafür, das Gesundheitswesen positiv zu gestalten. Wir möchten
Zugang, Transparenz und Aufklärung schaffen, um Gentherapien für all
diejenigen verfügbar zu machen, die davon profitieren können.

Für bluebird bio steht der Mensch an erster Stelle und das
Unternehmen wird durch persönliche Erfahrungen angetrieben. Wir
setzen unsere Sorgfalt und Expertise dafür ein, um die Erkrankungen
zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD), Sichelzellkrankheit,
transfusionsabhängige Beta-Thalassämie und multiple Myelom unter
Verwendung von drei Gentherapietechnologien zu erforschen:
Gen-Addition, Zelltherapie und (megaTAL-aktivierte) Gen-Editierung.

bluebird bios europäischer Hauptsitz befindet sich in Zug,
Schweiz. Die deutsche Niederlassung ist in München. Daneben hat
bluebird bio zusätzliche "Nester" in Europa (Frankreich, Italien,
Großbritannien und den Niederlande) sowie in den USA. Weitere
Informationen finden Sie auf bluebirdbio.com.

Zynteglo und LentiGlobin sind Marken von bluebird bio.

Die vollständige Bezeichnung für Zynteglo ist: Eine genetisch
veränderte autologe, mit CD34+Zellen angereicherte Population, die
hämapoetische Stammzellen enthält, die mit einem lentiviralen Vektor
transduziert wurden, der für das Beta A-T87Q-Globin-Gen kodiert.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält "zukunftsgerichtete Aussagen"
(Forward-Looking Statements) im Sinne des Private Securities
Litigation Reform Act von 1995, darunter Aussagen über Pläne
hinsichtlich der Forschung, Entwicklung, Herstellung und
aufsichtsbehördlichen Zulassung von Zynteglo[TM] (autologe CD34+
Zellen, die das Beta A-T87Q-Globin-Gen kodieren, zuvor
LentiGlobin[TM]) zur Behandlung von transfusionsabhängiger
Beta-Thalassämie und der möglichen Auswirkungen klinischer Daten für
Patienten. Alle zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den
derzeitigen Erwartungen des Managements zu zukünftigen Ereignissen
und unterliegen einer Anzahl von Risiken und Ungewissheiten, die dazu
führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich und
nachteilig von denen abweichen, die in derartigen zukunftsgerichteten
Aussagen ausdrücklich oder stillschweigend vermittelt werden. Zu
diesen Risiken und Unsicherheiten zählen unter anderem: das Risiko,
dass unser für Zynteglo eingereichter MAA möglicherweise nicht
innerhalb der erwarteten Frist oder gar nicht von der Europäischen
Kommission zugelassen wird; das Risiko, dass die Wirksamkeit und
Sicherheit unserer früheren und laufenden klinischen Studien mit
Zynteglo in unseren laufenden oder geplanten klinischen Studien mit
Zynteglo nicht fortbestehen oder wiederholt werden können; das
Risiko, dass die laufenden oder geplanten klinischen Studien mit
Zynteglo nicht ausreichen, um die Einreichung von Zulassungsanträgen
oder die Marktzulassung in den USA und der EU zu unterstützen; das
Risiko, dass die Produktion von HbAT87Q nicht über längere Zeiträume
aufrechterhalten werden kann; und das Risiko, dass wir möglicherweise
keine angemessene Preisgestaltung oder Rückerstattung gewährleisten,
um die weitere Entwicklung oder Vermarktung von Zynteglo nach
behördlicher Zulassung zu unterstützen. Eine Erläuterung weiterer
Risiken und Ungewissheiten sowie anderer wichtiger Faktoren, von
denen jeder dazu führen kann, dass die tatsächlichen Ergebnisse von
denen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen enthalten
sind, finden Sie im Abschnitt "Risikofaktoren" unseres aktuellen
10-K-Formulars und in unserer Erläuterung potenzieller Risiken,
Ungewissheiten und anderer wichtiger Faktoren in unseren danach bei
der Securities and Exchange Commission eingereichten Dokumenten. Alle
Informationen in dieser Pressemitteilung gelten zum Datum der
Mitteilung, und bluebird bio übernimmt keine Verpflichtung, diese
Informationen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich
vorgeschrieben.



Pressekontakt:
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Investoren: Elizabeth Pingpank, +1-617-914-8736
epingpank(at)bluebirdbio.com

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Medien: Valentina Zehe, +49-172-845-3594
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