Biogen Aktuell / Amyotrophe Lateralsklerose (ALS): Einer seltenen Erkrankung auf der Spur (FOTO)
(ots) - "Alle 90 Minuten wird bei jemandem die Erkrankung diagnostiziert und jemand stirbt daran", schreibt die US-amerikanische Non-Profit-Organisation "ALS Association" über die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) [1]. Sie ist eine fortschreitende, neurodegenerative Erkrankung, die bestimmte Nervenzellen in Gehirn und Rückenmark angreift. Wenn diese Zellen - die sogenannten Motoneuronen - absterben, verliert das Gehirn die Kontrolle über die Bewegungen der Muskeln. Letztlich kann das dazu führen, dass Betroffene die Fähigkeit zu sprechen, zu essen, sich zu bewegen und zu atmen verlieren. Nach Symptombeginn beträgt die durchschnittliche Lebenserwartung noch zwei bis vier Jahre [2].
Laut der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke erkranken pro Jahr etwa ein bis zwei von 100.000 Personen an ALS [3]. Ihren Beginn nimmt die Krankheit meist zwischen dem 50. und 70. Lebensjahr. Obwohl die ALS selten ist, ist sie in der Öffentlichkeit vergleichsweise gut bekannt. Ein Grund: die "Ice Bucket Challenge", die sich im Sommer 2014 über Medien und soziale Netzwerke verbreitete. Rund 17 Millionen Menschen stellten damals Videos davon online, wie sie sich einen Kübel Eiswasser über den Kopf schütteten und weitere Personen nominierten, diese Herausforderung ebenfalls anzunehmen. Verbunden war das jeweils mit einer Spende an die "ALS Association" - dank der "Ice Bucket Challenge" hatte es eine seltene Krankheit ins Bewusstsein von Menschen weltweit geschafft.
Amyotrophe Lateralsklerose: Fortschreitend, neurodegenerativ
Genaue Einzelheiten über ALS kennen wohl dennoch nur die wenigsten. Dazu gehört etwa, dass die Wissenschaft zwischen einer "familiären Form" (ca. 5-10 % der Fälle) und einer "sporadischen Form" unterscheidet: Erstere ist erblich bedingt, zweitere nicht. Das klinische Bild ist in beiden Fällen ähnlich. Typische Symptome sind unwillkürliche Muskelzuckungen, Muskelschwund sowie Muskelschwäche an Gliedmaßen und in der Atemmuskulatur. Aber auch Sprechen, Kauen und Schlucken können beeinträchtigt sein; Betroffene berichten zudem von spastischen Lähmungen oder schmerzhaften Muskelkrämpfen. Gerade die Anfangsbeschwerden sind oft unspezifisch und individuell unterschiedlich. Danach schreitet die ALS fort, dehnt sich zunehmend über den Körper aus - bis hin zu einer Atemlähmung.
Die symptomatische, palliative Therapie - Krankengymnastik, psychosoziale Betreuung u. ä. - spielt bei ALS eine große Rolle. Ein mögliches Behandlungsziel kann es zudem sein, das Fortschreiten der Erkrankung medikamentös zu verlangsamen. Heilbar ist ALS noch nicht: Ihre Entstehung stellt Forscher weltweit noch vor einige ungeklärte Fragen - dabei wurde die Krankheit bereits vor über 150 Jahren zum ersten Mal durch einen französischen Neurologen beschrieben. Das zeigt, wie komplex sie ist.
ALS: Die Rolle von Genmutationen
Doch Wissenschaftler und Wissenschaftlerinnen weltweit lernen Schritt für Schritt dazu: Bei über 25 Genen weiß die Forschung inzwischen von Mutationen, die mit ALS in Verbindung stehen [4]. Bekannte Genmutationen sind in circa 70 Prozent der Fälle die Ursache einer familiären ALS und in ungefähr zehn Prozentder Fälle die Ursache einer sporadischen ALS. Dieses Wissen ist Grundlage für die Entwicklung von innovativen Therapieansätzen, die auf die Genmutationen und ihre Folgen abzielen. Auch Biogen forscht unter anderem an Wirkstoffkandidaten, die gegen ALS wirken könnten.
Quellen:
[1] ALS Association: Who Gets ALS? (https://www.als.org/understanding-als/who-gets-als) Abgerufen am 23.11.2020.
[2] European Journal of Neurology, Volume 19, Issue 3: EFNS guidelines on the Clinical Management of Amyotrophic Lateral Sclerosis (MALS) - revised report of an EFNS task force (https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1468-1331.2011.03501.x) , abgerufen am 23.11.2020.
[3] Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V.: Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) (https://www.dgm.org/muskelerkrankungen/amyotrophe-lateralsklerose-als) , abgerufen am 23.11.2020.
[4] Nguyen, Hung Phuoc; Van Broeckhoven, Christine; van der Zee, Julie: "ALS Genes in the Genomic Era and their Implications for FTD" (https://www.cell.com/trends/genetics/fulltext/S0168-9525(18)30054-4) (2018). Trends in Genetics . 34 (6): 404-423. https://doi.org/10.1016/j.tig.2018.03.001 , abgerufen am 04.12.2020.
Weiterführende Links:
https://www.biogen.de/de_DE/home.html
https://www.biogen.com/en_us/pipeline.html
https://www.dgm.org/muskelerkrankungen/amyotrophe-lateralsklerose-als
https://www.als.org/
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Biogen wurde 1978 als eines der ersten globalen Biotechnologie-Unternehmen von Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray und den späteren Nobelpreisträgern Walter Gilbert sowie Phillip Sharp gegründet. Heute verfügt das Unternehmen über das umfangreichste Medikamenten-Portfolio zur Behandlung der Multiplen Sklerose (MS), die erste zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA) und vertreibt Biosimilars zu hochentwickelten Biologika. Daneben fokussieren wir uns auf Forschungsprogramme in den Bereichen MS und Neuroimmunologie, neuromuskuläre Störungen, Bewegungsstörungen, Alzheimer und Demenz, Augenheilkunde, Immunologie, neurokognitive Störungen, akute Neurologie und Schmerzen.
Seit 1997 ist das Unternehmen mit einer Niederlassung in Deutschland vertreten. Die Biogen GmbH in München vertreibt innovative Medikamente zur Behandlung der Multiplen Sklerose, der SMA, der Psoriasis sowie Biosimilars.
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Biogen-84451 v1.0 DE 11/2020
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Datum: 09.02.2021 - 09:55 Uhr
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